Un medicamento utilizado actualmente para tratar enfermedades como la esclerosis múltiple podría convertirse en una nueva herramienta frente a una de las leucemias infantiles más agresivas. Así lo plantea un estudio internacional liderado por el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras y el Centro Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica (GENyO), cuyos resultados abren una prometedora vía de investigación para pacientes que hoy disponen de muy pocas alternativas terapéuticas.
Los investigadores insisten, no obstante, en que se trata de una investigación preclínica y que serán necesarios ensayos clínicos antes de que esta estrategia pueda llegar a los hospitales.
Una leucemia infantil con pocas opciones cuando reaparece
El trabajo, publicado en la revista Blood, se centra en la leucemia linfoblástica aguda de células B con reordenamientos en el gen KMT2A, un subtipo especialmente agresivo que afecta sobre todo a lactantes y niños de corta edad.
Aunque los tratamientos actuales han mejorado considerablemente la supervivencia de muchos pacientes con leucemia infantil, este tipo concreto continúa presentando altas tasas de recaída y dispone de pocas alternativas eficaces cuando la enfermedad vuelve a aparecer.
El hallazgo identifica una nueva debilidad de las células tumorales
El equipo descubrió que la interacción entre dos proteínas presentes en la superficie de las células leucémicas resulta esencial para que estas puedan expandirse y mantener la enfermedad.
Cuando ese mecanismo se bloqueó en modelos experimentales, la progresión de la leucemia disminuyó de forma significativa y los tratamientos convencionales mostraron una mayor eficacia.
«Comprender los mecanismos biológicos que hacen que determinadas leucemias sean especialmente agresivas es esencial para desarrollar tratamientos más eficaces y menos tóxicos», explica la doctora María Belén López Millán, investigadora del Instituto Josep Carreras, GENyO y la Universidad de Granada.
«Nuestros resultados identifican una nueva vulnerabilidad de esta enfermedad y proporcionan una base sólida para futuras investigaciones».
Natalizumab: un medicamento conocido con un posible nuevo uso
Uno de los aspectos más relevantes del estudio es que ese bloqueo se consiguió utilizando natalizumab, un anticuerpo monoclonal aprobado desde hace años para tratar enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple y la enfermedad de Crohn.
El hecho de que se trate de un medicamento ampliamente utilizado y con un perfil de seguridad bien conocido podría facilitar futuras investigaciones para evaluar si también puede resultar útil en pacientes con esta forma de leucemia infantil.
Los resultados apuntan a que natalizumab podría convertirse en una terapia complementaria, capaz de potenciar la eficacia de los tratamientos actuales.
Aún no es un tratamiento disponible
Los propios investigadores recuerdan que los resultados proceden de una investigación preclínica, realizada con muestras de pacientes, modelos celulares y modelos animales.
Por tanto, natalizumab no ha sido probado todavía en niños con esta leucemia, por lo que será imprescindible realizar ensayos clínicos que confirmen su seguridad y eficacia antes de incorporarlo a la práctica médica. Los autores insisten en que el estudio representa una prueba de concepto y no un tratamiento disponible en la actualidad.
Un ejemplo de colaboración científica
La investigación ha sido liderada conjuntamente por el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, GENyO y la Universidad de Granada, combinando experiencia en biología de la leucemia, genómica, señalización celular y desarrollo de nuevas terapias.
