Un proyecto de la Universidad de Granada (UGR) recibirá 999.695 euros de la Fundación La Caixa para investigar nuevas estrategias de tratamiento frente a enfermedades genéticas raras que afectan a niños desde edades muy tempranas. La iniciativa, seleccionada en la Convocatoria de Investigación en Salud 2026, busca avanzar hacia terapias más personalizadas que tengan en cuenta las características y necesidades de cada paciente.
El proyecto está liderado por Luis Carlos López, catedrático y director del Departamento de Fisiología de la UGR, y se desarrollará en colaboración con la Universidad Heinrich-Heine de Düsseldorf, en Alemania, y el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER).
La investigación se centra en un grupo de enfermedades genéticas poco frecuentes que impiden al organismo producir cantidades suficientes de una sustancia esencial para obtener energía en las células. Estas alteraciones pueden provocar graves problemas neurológicos, renales y del desarrollo durante los primeros años de vida. Además, los tratamientos disponibles ofrecen actualmente beneficios limitados, lo que hace necesario explorar nuevas alternativas terapéuticas.
Hacia tratamientos personalizados para enfermedades genéticas raras
El objetivo del equipo de la Universidad de Granada es comprender mejor cómo responden los pacientes a los tratamientos y utilizar ese conocimiento para adaptar las dosis y las pautas terapéuticas a las necesidades individuales, especialmente en bebés y niños pequeños.
Para ello, los investigadores combinarán estudios de laboratorio, modelos experimentales de la enfermedad e información clínica. La integración de estos datos permitirá estudiar los mecanismos biológicos implicados en las patologías y analizar qué factores pueden influir en la respuesta de cada paciente a los tratamientos.
Esta aproximación busca avanzar hacia una medicina más personalizada, en la que las decisiones terapéuticas puedan ajustarse mejor a las características de cada caso. La dosificación y la pauta de administración resultan especialmente importantes en las primeras etapas de la vida, cuando las necesidades de los pacientes pueden variar considerablemente.
Luis Carlos López desarrolla su actividad investigadora en el ámbito de la medicina mitocondrial y las enfermedades relacionadas con el metabolismo energético celular. Su equipo lleva años estudiando los procesos biológicos que intervienen en estas patologías y explorando posibles estrategias para combatirlas.
Una investigación que podría abrir la puerta a nuevas terapias
Los resultados del proyecto podrían proporcionar la evidencia científica necesaria para diseñar futuros ensayos clínicos y avanzar hacia tratamientos más precisos y eficaces. El propósito final es contribuir a mejorar la atención de las personas afectadas por estas enfermedades, así como su supervivencia y calidad de vida.
No obstante, estos beneficios dependerán de los resultados que se obtengan durante la investigación y de su posterior validación clínica. El proyecto constituye un paso en el estudio de estas patologías, pero no implica que ya existan nuevas terapias disponibles para los pacientes.
