Actionfor A-T, una de las asociaciones de pacientes con Ataxia-Telangiectasia más importantes del mundo, ha otorgado una subvención de 100.000 libras esterlinas (más de 117.000 euros) para el desarrollo de tratamientos innovadores en esta enfermedad a un equipo liderado por el profesor del departamento de Bioquímica y Biología Molecular III e Inmunología de la Universidad de Granada e investigador del Centro de Investigación Biomédica, Ignacio J. Molina Pineda de las Infantas; y el líder de grupo del Centro Pfizer-Universidad de Granada-Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica, José Luis García Pérez.
El proyecto, que comenzó el pasado 15 de noviembre, fue uno de los tres proyectos concedidos por esta asociación, de entre los más de veinte candidatos, en concurrencia con científicos de todo el mundo, mayoritariamente del Reino Unido y Estados Unidos.
La Ataxia-Telangiectasia es una enfermedad rara congénita caracterizada por una degeneración cerebelar, inmunodeficiencia y desarrollo de tumores. En la actualidad no existen tratamientos eficaces, por lo que el grupo de investigación de la UGR trabaja desde hace años en el desarrollo de protocolos de terapia génica para la enfermedad.
La terapia génica consiste en la introducción de un gen sano en las células de los pacientes, y ha demostrado su capacidad para curar otras inmunodeficiencias primarias. A pesar de que los resultados anteriores de este grupo, que también financió la asociación Actionfor A-T, han demostrado que es posible revertir los defectos en células de pacientes mediante esta estrategia, el gran tamaño del gen mutado en esta enfermedad hace que la eficacia aún no sea lo suficientemente alta como para diseñar un ensayo clínico en pacientes.
El grupo de Granada abordará este problema utilizando unas herramientas de transferencia génica muy novedosas denominadas “transposones” que podrían solventar estos obstáculos, ya que tienen una elevada capacidad de carga así como un adecuado nivel de bioseguridad para los pacientes. En definitiva, los investigadores tratarán de desarrollar las condiciones para reconstituir las células de los pacientes, y así mejorar las condiciones de la enfermedad.
Este es el segundo proyecto que concede la asociación Actionfor A-T a la Universidad de Granada tras un proceso de selección internacional competitivo.
Además de resaltar la innovación propuesta, los científicos de la UGR destacan el importante papel de las asociaciones de pacientes para promover las tareas de investigación, ya que pueden aportar a los investigadores tanto financiación económica como muestras experimentales para realizar sus estudios.
